健康室首页健康问答健康资讯 24节气养生专题
我的健康室收藏本页
白癜风 阳痿 早泄 血管瘤 牛皮癣 肿瘤科 前列腺炎 糖尿病 血管损伤 癫痫 男性不育 手足口病 子宫肌瘤 股骨头坏死 高血压 全部>>
提问
当前位置:健康室 > 疾病频道 > 贫血 > 遗传性铁粒幼细胞贫血的致病基因与基因治疗

遗传性铁粒幼细胞贫血的致病基因与基因治疗

2010-09-24 07:14:50  来源:疾病频道  编辑:健康室网  点击:327

  铁粒幼细胞贫血(SA)包括一组铁利用障碍所致的贫血性疾病,患者由于骨髓红细胞系统生成障碍,出现程度不等的贫血,血清铁升高,骨髓出现大量铁颗粒围绕在细胞核周围的环形铁粒幼细胞。SA可分为获得性和遗传性两大类,获得性包括原发性SA和继发性SA,原发性SA较常见的是骨髓增生异常综合征(MDS)中的难治性贫血伴环形铁粒幼细胞(RAS),继发性SA主要是治疗肿瘤或者结核中化疗药物造成的骨髓损害。遗传性SA主要为X连锁铁粒幼细胞贫血(XLSA。最近认识到XLSA是由于红细胞系统特异性δ氨基γ酮戊酸合成酶2(ALAS 2)基因突变所致,ALAS2基因定位在X染色体上,并已获得克隆,为采用基因治疗的方法提供了可能性。XLSA是一种酶缺陷病,而MDS是干细胞缺陷所致的克隆性疾病,诊断标准和治疗措施都有很大区别,有必要进行深入细致的鉴别分析。

  基因治疗是很慎重的工作,首先需要确定患者缺陷的基因;获得ALAS2表达载体后,还需要进行安全性、可靠性和有效性的预实验。但是,由于基因治疗有可能治愈XLSA和一类基因缺陷病,尽管目前尚无成功经验,其前景是十分诱人的。

 

返频道首页
健康首页 疾病 医院 医生 症状 中医 检查 男性 女性 孕育 老人 资讯 两性 自测

广告合作 网站简介 换链接 联系我们 网站地图 给健康室提意见违法和不良信息举报中心

Copyright © 2000-2017 jiankang4.com All Rights Reserved. 健康室 版权所有

特别声明:本站信息仅供参考,不能作为诊断及医疗的依据,本站如有转载或引用文章涉及版权问题请速与我们联系。 经营许可证编号:闽ICP备18021446号-3