在一项小型的临床试验中，老牌化疗药环磷酰胺显示了神奇的威力，大剂量的环磷酰胺不仅能延缓快速进展期病人的病情进展速度，还能显著的改善患者的健康状态和功能。

　　在接受试验治疗的多发性硬化患者中，除一人之外，其余所有人对传统的多发性硬化治疗药物没有反应。

　　研究者道格拉斯。科尔说这些患者的状况是非常糟糕的，他们都处于疾病的快速进展期，但是传统药物完全没有疗效。“我们希望这次治疗能够阻止病情发展，结果它真的做到了，而且出现了原来不敢想象的事情，这些患者的运动功能恢复了”。

　　在两年的试验性治疗结束时，平均起来，有39%的患者没有发生残疾，而按照传统的治疗方法，这些患者失去运动能力是不可避免的。

　　在美国大约有400，000多发性硬化患者，而且根据美国多发性硬化协会的数据，每周大约新增病人200名。我国目前尚无多发性硬化的流行病学资料，但40余年来病例报道越来越多，专家认为我国的多发性硬化病人并不少见，发病率大约5/10万，属于低发病区。但是因为我国人口基数庞大，即使发病率低，计算起来患者仍然很多。

　　多发性硬化被认为是一种自身免疫性疾病，身体的免疫系统攻击中枢神经元细胞外面包裹的鞘磷脂，使之发炎而遭到破坏，神经元细胞失去了保护的“外衣”，就不能再准确的传到脊髓与大脑之间的神经信号而表现出各种临床症状。

　　根据被破坏的神经元细胞所处的部位和功能，多发性硬化的临床症状因人而异，即被破坏的神经元细胞功能和部位不一样，临床症状就不一样。轻者有手脚麻木，重者会全身完全性瘫痪，失明。

　　病情的进展速度和对药物的治疗反应同样也是因人而异的，有不少的患者对目前所有的治疗方法完全没有反应。

　　环磷酰胺从上世纪50年代起被用来治疗肿瘤。

　　最近，骨髓移植联合大剂量环磷酰胺被用来试验性的治疗病情急剧进展的多发性硬化患者。

　　虽然这种联合疗法非常有效，甚至有些病人完全治愈，但是它的毒副作用也是很明显的。科尔说，大约有5%的病人死于此疗法。

　　在这个研究中，科尔和他在约翰。霍普金斯大学的同事被邀请去做关于大剂量环磷酰胺临床疗效的独立临床试验，这个试验不进行骨髓移植，只使用环磷酰胺。受试对象是六位男性和三位女性，他们都处于疾病的迅速进展期。

　　调查之前的设想是：通过控制鞘磷脂的炎症，环磷酰胺将延缓或者完全阻止病情的发展。

　　受试者连续四天静脉滴注患磷酰胺后，再给与促进免疫细胞生成的药物。这个治疗大约持续了23个月。

　　整个试验过程中，没有人死亡，也没有发生不可预料的严重事件。在接下来的随访中，脑部磁共振显示患者脑部损害的面积缩减了1.2%—6。5%。

　　多发性硬化需要新的治疗方法

　　大部分病人治疗后身体功能得到了显著的改善，虽然随访两年后有四位患者复发。

　　这个研究结果发表在《神经病学档案》第8期上。

　　“患者的状态比研究开始前好很多，按照传统的治疗方法他们是没有救的。虽然如此，大部分人都没有被完全治愈”，科尔说到。

　　约翰。霍普金斯的研究者们希望组织更多的病人再次进行试验，包括那些病情进展缓慢的病人。

　　试验同时也不仅仅局限使用环磷酰胺，还应该包括那些可能对该病有治疗作用的同类药物。

　　美国多发性硬化协会发言人说多发性硬化的的患者迫切的需要有更多的治疗选择。

　　“对那些对目前治疗无反应的患者来说，环磷酰胺疗法会给他们带来新的希望”，她说，“但是，因为该试验的受试对象人数很少，统计学上没有很大的说服力，所以必须使更多的患者加入到这个试验中来，这样的结果才更权威”。

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（责任编辑：王海娥）