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基因技术将提高血友病治疗安全性

更新时间:2011-01-05 16:09:19

血友病是一种遗传性的凝血功能障碍性疾病,患者几乎均为男性,按发病率计算,全球大约有40万患者,我国的患者应有6万至10万,但大多未获诊断,目前接受治疗的患者估计约为8000余人。北京协和医院血液科主任、北京地区血友病协作组组长赵永强教授说,“最常见的是因为凝血因子VIII缺乏或功能缺陷导致的甲型血友病,表现为关节、肌肉外伤后出血或自发出血,如果不及时治疗,将会导致极度疼痛、关节损害、残疾。也可出现内脏出血,严重出血可致死亡。但如果得到适当的治疗,包括补充因子VIII、护理和康复治疗等,血友病患者完全可以像正常人一样生活、学习和工作。”  赵永强教授指出:“多年来,甲型血友病的治疗多采用人血浆来源的冻干因子VIII浓缩物,虽然随着病毒灭活技术的进步,这类血液制品的安全性有了很大的提高,但目前推行的献血员血浆常规病毒筛查项目的数目有限,不能排查出所有已知的病毒和新发现的病毒,因此,患者使用后仍然有感染病毒的风险。现在采用高科技的基因重组技术,并用蔗糖代替人血白蛋白作为稳定剂,与人血浆来源因子VIII的治疗效果相同,但大大降低了经血液制品感染病毒的风险。”
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