原发性胆汁性肝硬化（Primary Biliary Cirrhosis, PBC）是一种主要以肝内中小胆管的非化脓性进行性损伤为特征的自身免疫性疾病。人们认识PBC的临床表现已有150年的历史，但只是从1965年发现该病特异性标志物——抗线粒体抗体（AMA）后，临床上才开始广泛开展PBC的诊断；如果纯粹为了诊断目的已不主张对每位患者行肝组织学检查。AMA的滴度高低与疾病的严重程度并不相关，AMA在PBC发病中的作用目前也不清楚。社会家族发病调查研究表明：女性AMA阳性者是PBC的高危人群，遗传因素和环境因素是PBC发病的关键因素。PBC的肝损伤特点可以表现为对正常胆管上皮细胞的异常免疫反应，也可以表现为对异常胆管上皮细胞的正常免疫反应。PBC特征性表现为损伤仅仅在小叶间胆管和间隔胆管，它不影响大的胆管，因此临床无胆道梗阻的影像学表现，相同的上皮损伤也发生在唾液腺及可能的胰腺上皮细胞，临床出现所谓“干燥综合征”的症状。

　　欧美国家流行病学调查发现，40岁以上女性中PBC的发生率大约为1/600。在近20年来，其发病率有明显增高趋势，可能由于早期病例被极早发现以及患者寿命的延长。PBC病死率在肝硬化中占0.6%～2%。PBC的发病率有明显的地区差异，英格兰北部和北美地区发病率最高。既往认为此病在我国少见，近年来随着人们对此病认识的加深，发现我国的PBC患者并不少见，复习国内文献2000年之前我国PBC病例只是个案报道，2001年有5篇病例总结报道，总例数87例，2004年全年报道达20多篇，总例数超过2000例。2005年报道的更多，达40多篇，报道的病例数也超过5000例以上。我院从2001年常规开展抗线粒体抗体检测，每周平均发现1-2例新发PBC患者，迄今已发现300余例PBC患者。我们曾对5000名健康体检者行抗线粒体抗体检测，结果发现8例阳性，经过进一步确认，有6例属PBC。PBC临床表现缺乏特异性，因此很容易被误诊。有的单位报道初始误诊率达60～90％，多数误诊为病毒性肝炎（未分型）或非甲－非戊性肝炎，也有误诊为药物性肝炎、脂肪肝、胆石症等等；而且多数误诊时间均较长，达几年甚至十几年以上。误诊病例多数均进行不恰当的治疗，有些治疗加重肝脏损伤，也加快病情的进展。

　　PBC属免疫介导性疾病，但免疫治疗效果不理想。而且在PBC患者中进行试验性治疗很难完成，因为大多数病例是早期且没有症状。目前也没有发现好的替代标志用于长期病情的追踪随访。如果病情发展至肝功衰竭，肝移植是唯一有效的方法。但是这是任何研究的一个“模糊”的终点。熊去氧胆酸（UDCA）尽管不能彻底治愈患者，但是可以减慢纤维化的进展，减轻胆汁淤积。PBC的治疗也包括控制和预防因该病而引起的肝脏和肝外的并发症。只有当我们真正了解了该病的发病机制，才会有希望找到一种特异的靶向治疗方法。

[1] [2] [3] [4] [5] 下一页